Le traitement vient d’être adopté aux États-Unis et a la capacité d’être efficace en une seule dose. Hemgenix a été conçu pour les personnes atteintes d’hémophilie B,
une maladie hémorragique rare qui peut entraîner de sévères complications. En cas de saignement, l’écoulement ne peut pas s’arrêter ou très difficilement, d’après l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm).
Selon un article de Midi Libre qui a repris les informations du magazine Sciences et Avenir, » le médicament réduirait de plus de moitié le nombre d’événements hémorragiques attendus au cours d’une année et permettrait à 94 % des patients de se passer des perfusions régulières pour contrôler la maladie selon les études cliniques menées”.
Devenu le médicament le plus cher au monde, l’hemgenix va pourtant permettre aux personnes malades de faire des économies. Le média français Huffington Post a précisé qu’ “un patient atteint d’hémophilie aux États-Unis dépenserait au cours de sa vie entre 21 et 23 millions de dollars pour le traitement actuel.” Deux fois plus cher qu’en Europe.